共同研究講座

幹細胞遺伝子治療学共同研究講座

難治性遺伝性疾患に対する遺伝子改変幹細胞を用いた根治的治療法の実現
  • 生体組織からの低侵襲かつ高効率な幹細胞採取技術の開発
  • 幹細胞に対する高効率かつ安全な治療用遺伝子導入技術開発
  • 遺伝性疾患に対する幹細胞遺伝子治療医師主導治験の実施

体内再生誘導を基盤とした幹細胞遺伝子治療技術の開発   

幹細胞遺伝子治療学共同研究講座では、これまで大阪大学と株式会社ステムリムが進めてきた「再生誘導医薬」開発研究を基盤として、体内再生誘導治療を遺伝性難病の根治的治療へと発展させるために、幹細胞を標的とした遺伝子治療技術の開発を目指します。

取り出した自己幹細胞に遺伝子導入してから再度戻すex vivo遺伝子治療を実現することによって、表皮水疱症、血友病、代謝異常症など、現在根治的治療法の無い遺伝性難病に苦しむ患者さんに低侵襲かつ高効率な遺伝子治療を提供することを目的として研究開発を進めます。