核酸医薬

ターゲットは「RNA」

核酸医薬とは、DNAやRNAなどの「核酸」を利用した医薬品のこと。大阪大学では望月秀樹教授（神経内科学）らの研究グループが、遺伝性パーキンソン病の治療に有効な核酸医薬の開発に取り組んでいます。最大の特徴は、疾患に関わるタンパク質を生成するRNAに直接作用すること。マウス実験でも発症の原因であるタンパク質「α-シヌクレインタンパク質」の蓄積を抑制することに成功しました。こうした核酸医薬は、遺伝性疾患や難治性疾患に対する新たな治療法として期待されています。