本研究の目標は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の症状進行を緩和し生存期間を延長する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することです。ALSは上位運動ニューロンおよび下位運動ニューロンが進行性に障害される神経変性疾患ですが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的です。私たちは、製薬企業との連携により、ALSの発症および病態形成を制御する分子標的治療薬の開発を目指しています。
