本研究の最終目標は、ハンチントン病(HD)の神経症状を改善する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。HDは舞踏運動などの不随意運動、精神症状、行動異常、認知障害などの症状を呈する神経変性疾患であるが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的である。
