多系統萎縮症（Multiple System Atrophy: MSA）は大脳、小脳、脳幹、脊髄といった脳のさまざまな部位が障害を受けることで発症する神経変性疾患であるが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的である。MSAの病態を十分に反映する動物モデルは確立されていないが、研究開発代表者はMSAの病態表現型を示す優れたモデルマウスを作成した。本研究開発の最終目標は、MSAの症状進行を緩和する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。
