→ヒト疾患特異的iPS細胞をもちいた小児難病における成長障害の病態解析研究

→／NEW／先天性心疾患を伴う肺高血圧症例の多施設症例登録研究

→／NEW／肺高血圧症患者レジストリJapan Pulmonary Hypertension Registry：JAPHR

→／NEW／小児肺動脈性肺高血圧患者における診断前学校心電図所見の検討：多施設共同研究

→／NEW／体内微生物の網羅的な遺伝子配列決定による川崎病の発症機構の解明

→／NEW／心臓移植後の免疫抑制療法の高精度化を目指す研究

→／NEW／小児心疾患患者における新型コロナウイルスワクチン投与前後での免疫応答の解析

→小児期発症心疾患における心臓MRIに関する研究 →小児心不全における血行動態解析に関する研究 →肺高血圧症病態の解明に関する研究 →小児期発症心不全の後ろ向き観察研究 →小児期発症肺高血圧症の後ろ向き観察研究 →小児心不全・心移植の病態解明に関する研究

＞単心室循環症候群の治療管理の予後に関する研究

＞小児心臓移植後の移植後リンパ球増殖性疾患の診断及び治療法の開発に関する臨床的研究

＞小児重症心筋症に対する自己由来細胞シート移植による新たな治療法の開発

→小児期心筋症の心電図学的抽出基準、心臓超音波学的診断基準の作成と遺伝学的検査を反映した診療ガイドラインの作成に関する研究

→／NEW／「小児における内分泌・骨疾患の解析」に関する研究 →一卵性双生児の網羅的ゲノム解析による胆道閉鎖症の遺伝的素因の解明 →小児胆汁うっ滞性肝疾患の病態進展機構の理解、予後予測因子の探索に関する研究（後方視的研究） →小児期発症慢性肝疾患患者における長期経過における発達的側面およびQOLに関する臨床的検討 →小児C型肝炎に対するグレカプレビル水和物・ピブレンタスビル配合錠の有効性と安全性に関する前方視的多施設観察研究  →小児期発症の胆汁うっ滞性肝疾患を対象とした多施設前向きレジストリ研究 →小児潰瘍性大腸炎診療における尿中プロスタグランディンE主要代謝産物の有用性の検討 →小児小腸バルーン内視鏡に関する実態調査：治療内視鏡・腹部術後内視鏡の有効性と安全性 →先天性甲状腺機能低下症に対する新生児マス・スクリーニング検査陽性児における尿中総ヨウ素の臨床的検討 →本邦における小児期髄様癌・多発性内分泌腫瘍症（MEN）2型小児患者の疫学的調査および遺伝性甲状腺髄様癌摘出時期の検討 →小児期のウイルス性肝炎の病態解明や科学的根拠の集積等に関する研究 →小児の性腺機能予測因子としての血中 抗ミュラー管ホルモン測定の意義 →ヒトマクロファージからのコレステロール排泄に関わるタンパク質の探索

→／NEW／小児急性骨髄性白血病を対象とした初回寛解導入療法におけるシタラビン投与法についてランダム化比較検討、および寛解導入後早期の微小残存病変の意義を検討する多施設共同シームレス第Ⅱ-Ⅲ相臨床試験(AML-12) →／NEW／限局性ユーイング肉腫ファミリー腫瘍に対するG-CSF併用治療期間短縮VDC-IE療法を用いた集学的治療の第Ⅱ相臨床試験 →／NEW／小児リンパ芽球型リンパ腫stageⅠ/Ⅱに対する多施設共同後期第Ⅱ相臨床試験（LLB-NHL03） →／NEW／MLL再構成陽性乳児急性リンパ性白血病に対するクロファラビン併用化学療法の有効性と安全性の検討をする多施設共同第II相試験およびMLL再構成陰性乳児急性リンパ性白血病に対する探索的研究（JPLSG-MLL-17) →／NEW／小児Ph＋ALLに対するチロシンキナーゼ阻害剤併用化学療法の第Ⅱ相臨床試験（ALL-Ph18） →／NEW／AML-SCT15:第1・2寛解期小児急性骨髄性白血病を対象としたフルダラビン・シタラビン・メルファラン・低線量全身照射による前処置を用いた同種移植の安全性・有効性についての臨床試験 →／NEW／小児がんのステージ・治療・再発に関する実態調査 →／NEW／アデノシン・デアミナーゼ（ADA）欠損症に対するレブコビ®を用いた酵素補充療法の安全性・有効性に関する長期フォローアップ研究 →／NEW／乳児白血病における免疫能の研究 →／NEW／小児急性骨髄性白血病難治例の前方視的観察研究：AML-R15 →／NEW／慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験 →／NEW／初発時慢性期および移行期小児慢性骨髄性白血病を対象としたダサチニブとニロチニブの非盲検ランダム化比較試験 →発熱性好中球減少症の解熱後における，抗菌薬のde-escalationについての検討 →大阪大学医学部附属病院の小児医療センター入院中のimmunocompromised患者における真菌感染症調査 →日本小児白血病リンパ腫研究グループ（JPLSG)における小児血液腫瘍性疾患を対象とした前方視的研究 →小児固形腫瘍観察研究 →JPLSG AML-05臨床試験における中間リスク群に対する移植成績の後方視的検討 →小児造血細胞移植ドナーの安全性に関する疫学観察研究に関する研究 →WT1ワクチンを用いた難治性小児血液腫瘍患者に対する同種移植後免疫療法第II相試験における長期予後調査 →造血細胞移植医療の全国調査 →ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験 →小児 B前駆細胞性急性リンパ性白血病に対する多施設共同第 II 相および第 III 相臨床試験 ALL-B12 →健康小児骨髄移植ドナーにおける末梢血および骨髄液中のWT1ｍRNAの測定

→／NEW／「小児における内分泌・骨疾患の解析」に関する研究 →多発性嚢胞腎患者全国登録による多施設共同研究Japanese National Registry of PKD（JRP） →カムラティ・エンゲルマン症候群（カムラチ・エンゲルマン病）の重症度に関する疫学調査 →アルポート症候群レジストリ研究 →本邦における低ホスファターゼ症の重症度・治療および予後に関する実態調査 →小児における腎・泌尿器疾患の解析 →国内の軟骨無形成症(ACH)乳幼児患者における実態調査：診療記録を用いた後方視的縦断的調査 →ビタミンD欠乏あるいは低下症と診断した小児における下肢の骨変形と血中Cr値の関係に関する研究 →小児期発症ネフローゼ症候群患者に対してリツキサン®投与後に発現した低ガンマグロブリン血症に関する調査研究 →高度タンパク尿を来すハイリスクの紫斑病性腎炎（HSPN）発症の早期予測に関する研究 →「小児の骨密度データを用いた海綿骨微細骨構造評価の有用性の検討」に関する研究 →小児内分泌疾患患者臨床情報の全国登録システムの構築 →骨ミネラル代謝異常の診療指針の策定に関する研究 →先天的遺伝子異常を伴う小児疾患の検討に関する研究 →骨系統疾患の診療指針の策定に関する研究 →ビタミンD欠乏症の実態把握に関する研究 →低ホスファターゼ症における血液・髄液中ビタミンB6の 診断・治療マーカーとしての意義の検討に関する研究 →ヒト人工多能性幹細胞を用いた小児骨系統疾患の病態解析と治療法の開発

→／NEW／希少難治てんかんレジストリ(RES-R)を用いたレノックス・ガストー症候群に関する研究 →／NEW／グルコーストランスポーター１欠損症患者における血糖値・血中ケトン体値の日内変動とメタボロミクスの病状への関与に関する研究 →先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討 →小児期発症のてんかんにおけるてんかん治療に関する研究 →小児てんかんにおける抗てんかん薬の有用性の検討 →低ホスファターゼ症等アルカリホスファターゼの機能低下を来す疾患における代謝産物の解析 →先天性GPI欠損症の疾患データベース構築と臨床症状の検討 →先天性GPI欠損症の診断のためのバイオマーカー探索研究 →グルコーストランスポーター１欠損症症候群の実態と診断治療指針に関する研究 →West症候群における脳磁図高周波とてんかん原性領域の研究 →先天性GPI欠損症の疾患データベース構築と臨床症状の検討 →グルコーストランスポーター１欠損症における成長ホルモン分泌不全性低身長の特徴と成長ホルモン補充療法に関する後方視的研究 →グルコーストランスポーター１欠損症における臨床的特徴と長期経過に関する後方視的研究 →先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の検討 →ウェスト症候群に対するビタミンB6、ゾニサミド、短期隔日少量ACTH療法プロトコールの治療成績に関する研究

→／NEW／先天性代謝異常症における新生児マススクリーニングに対する患者やその家族の考え方を構成する因子の検討 →／NEW／ライソゾーム病，ペルオキシソーム病患者に関する全国調査研究 →／NEW／日本語版ゲノム知識尺度によるゲノム知識測定 →／NEW／小児期ファブリー病患者の疾患特異的QOL尺度の開発 →／NEW／ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3のバイオマーカーとしての有用性の検討 →／NEW／成人期を含むファブリー病患者の疾患特異的QOL尺度の開発 →／NEW／ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価 →神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法

→神経発達症に関する国際臨床レジストリの構築と解析 →小児発達障害の特性と治療の有用性に関する研究 →閉塞性睡眠時無呼吸症候群（OSAS）の治療前後の小児の行動変化の検討 →発達障害児における睡眠障害の検討

→／NEW／データベースを用いた国内発症 小児Coronavirus Disease 2019 (COVID-19) 症例の臨床経過に関する検討（No. 32）